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由异常β-球蛋白引起的疾病（如β-地中海贫血和镰刀形红细胞贫血病）是全世界最流行的遗传性疾病。患者经常一生都依靠输血生活。
所以，关于基因疗法在一例严重β-地中海贫血症中成功应用（利用一种表达β-球蛋白的慢病毒载体）的报告，是一个人们所期盼的事件。在基因转移之后两年多，该患者（一个成年男子）21个月都不需要依靠输血。这种疗效似乎来自一个主导性的、偏向于骨髓的细胞克隆，它可以保持良性，尽管也有可能发展成白血病--这提醒人们，关于基因疗法的工作仍处在早期阶段。
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