北京医药集团开发重症肢体缺血基因治疗药物

北京医药集团已和日本生物载体研究所（DNAVEC）达成合作协议，将利用DNAVEC世界领先的仙台病毒载体技术，开发重症肢体缺血基因治疗药物。这标志着北医集团开始涉足基因治疗药物的开发。

重症下肢缺血症多是疾病如闭塞性动脉硬化症、糖尿病坏疽以及TAO的晚期症状或并发症，下肢处于缺血状态，从而引起疼痛、行走困难、下肢溃疡、坏死等症状。它是一类严重威胁人类健康的血管疾病，目前尚无较好的药物治疗方法，主要借助外科手术重建功能动脉，但危险较大，并发症多，对弥漫性动脉闭塞者更无法进行手术，病情常常进行性恶化，最终发展为截肢或全身衰竭。

近年来发展起来的血管再生法给该病的治疗到来了希望。该方法最先是使用血管内皮生长因子VEGF、成纤维细胞生长因子FGF等，可以刺激注射部位尽快产生新生血管，达到部分改善血液循环的目的。但直接注射上述生长因子时药物的半衰期很短，需连续注射，十分不便。

北京医药集团和日本生物载体研究所合作开发的重症肢体缺血基因治疗药物的基因疗法较好地解决了这个问题。它是在仙台病毒载体中安装了从人体分离得到的具有血管再生作用的hFGF2基因，再以适当的方法将其导入肌体细胞，可以有效地促进下肢血管再生，明显地改善患者症状，并且可以避免截断下肢等悲剧性的治疗。

以往基因治疗所用的载体需要进入细胞核才能发挥作用，尽管概率低，但依然存在载体与患者染色体发生整合而使患者基因改变的危险，这是当前阻碍基因治疗、基因疫苗技术发展的主要因素。该这次中日合作项目采用的是仙台病毒载体平台技术，是由日本政府扶持的独创的新技术，历时9年完成。仙台病毒载体，为细胞质型RNA载体的新概念载体，在细胞核外进行基因表达，因此在理论上不存在遗传毒性，与以往的载体相比具有更高的安全性。

日本生物载体研究所开发的重症肢体缺血基因治疗药物制剂已完成临床前研究，已正式提交日本政府进行临床试验审查批准。

据悉，为强化生物技术领域的研发实力，提升生物创新医药研发效率，加速引进和消化日本生物基因治疗药物项目，北京医药集团已投资本元正阳基因技术股份有限公司：北京医药集团以现金方式认购本元正阳向北京医药集团定向发行的新股，在新公司中占有不低于40%的股份，成为本元正阳的第一大股东。

本元正阳创始期的技术来源于病毒基因工程国家重点实验室。本元正阳在腺相关病毒（AAV）基因载体技术上与世界先进水平保持同步，公司的核心竞争力是利用领先的载体技术不断创新研发基因治疗药物。